Gene editing
Second chances
The Economist March 2st 2025
فناوری‌های CRISPR نویدهای بزرگی برای کشاورزی و پزشکی دارند. نباید این فرصت را هدر داد.
از میان بیماران بی‌شماری که به پیوند عضو نیاز دارند، ۹۰ درصد هرگز عضوی دریافت نمی‌کنند. حدود ۲۴۰ میلیون نفر با بیماری‌های نادر ژنتیکی زندگی می‌کنند که اکثر آن‌ها درمان‌ناپذیرند. هر سال رژیم‌های غذایی ناسالم باعث بیش از ۱۰ میلیون مرگ زودهنگام می‌شوند. چنین رنج گسترده‌ای ممکن است ناامیدکننده به نظر برسد، اما فناوری ویرایش ژن با نام CRISPR می‌تواند در حل این مشکلات و بسیاری دیگر مؤثر باشد—مشروط بر اینکه مقررات هوشمندانه‌ای برای هدایت آن وضع شود.
CRISPR مانند یک ویرایشگر است که می‌تواند DNA را حرف به حرف یا ژن به ژن تغییر دهد، جهش‌های مضر را حذف کند یا ژن‌های محافظتی را اضافه کند. قرار است تابستان امسال آزمایش‌های بالینی روی اعضای بدن خوک که برای پیوند به انسان ویرایش شده‌اند، آغاز شود. سال گذشته، نخستین درمان جدید مبتنی بر CRISPR به بازار عرضه شد که به نظر می‌رسد بیماری سلول داسی‌شکل و بتا تالاسمی را درمان می‌کند—دو اختلال خونی که میلیون‌ها نفر را درگیر کرده است. اگر آزمایش‌های جاری موفق باشند، این فناوری می‌تواند درمانی یک‌بار برای همیشه ارائه دهد که افراد را مادام‌العمر در برابر حملات قلبی محافظت کند. کشاورزی نیز سود خواهد برد: CRISPR می‌تواند عملکرد محصولات را افزایش داده یا آن‌ها را در برابر تغییرات اقلیمی مقاوم کند. در آینده‌ای نزدیک، ممکن است مصرف‌کنندگان نان سفید با نشاسته‌ای شبیه به فیبر یا گونه‌های خوش‌طعم‌تر از سبزیجات سالم اما کم‌طرفدار، مانند خردل سبز، در اختیار داشته باشند.
اما همان‌طور که در گزارش فناوری ما آمده است، اکنون لحظه‌ای حیاتی است. از زمان کشف CRISPR در سال ۲۰۱۲، این فناوری شروع به جایگزینی ایده‌های قدیمی کرده که هرگز به پتانسیل کامل خود نرسیدند. ژن‌درمانی، که روشی متفاوت برای وارد کردن ژن‌ها به بدن از طریق ویروس‌هاست، می‌تواند برخی بیماری‌های نادر را درمان کند اما بسیار پرهزینه باقی خواهد ماند. محصولات تراریخته (GM)، که از ژن‌های سایر گونه‌ها استفاده می‌کنند، در اروپا و برخی نقاط دیگر با مخالفت‌های نادرست روبه‌رو بوده‌اند. اما CRISPR یک جایگزین متفاوت برای هر دوی این روش‌ها است. با این حال، برای اینکه بتواند به وعده‌هایش عمل کند، باید سرمایه‌گذاری‌های مداومی را جذب کند—که این امر وابسته به موفقیت‌های واقعی در دنیای عملی است.
برای تحقق این هدف، دانشمندان باید نشان دهند که CRISPR را می‌توان با هزینه کم و به‌سادگی به انواع بیشتری از سلول‌های بدن وارد کرد. این فناوری همچنین می‌تواند پایه‌ای برای تولید درمان‌های شخصی‌سازی‌شده باشد که جهش‌های ژنتیکی خاص هر فرد را هدف قرار می‌دهند. برای رسیدن به این مرحله، علاوه بر پیشرفت‌های علمی، اصلاحات مقرراتی بهتری نیز لازم است.
قوانین مربوط به داروهای بیماری‌های نادر، که برای عصر پزشکی تخصصی طراحی نشده‌اند، می‌توانند مانع از دریافت درمان‌های جدید توسط بیماران شوند. توسعه داروها برای گروه‌های کوچک همیشه دشوار بوده است و بسیاری از شرکت‌های فعال در حوزه CRISPR علی‌رغم حمایت‌های دولتی با مشکل مواجه‌اند. اما CRISPR یک فناوری برنامه‌پذیر است، به این معنا که یک دارو را می‌توان با تغییرات جزئی برای جهش‌های مختلف سازگار کرد. امروزه می‌توان داروهای سفارشی و تولیدشده در مقیاس کوچک را با هزینه کمتر تولید کرد، اگر قوانین مربوط به آزمایش‌های ایمنی و استانداردهای تولید تسهیل شوند. برای بسیاری از بیماران بدحالی که ممکن است قبل از تأیید یک دارو جان خود را از دست بدهند، این یک مصالحه منطقی است. در آمریکا، سازمان غذا و دارو (FDA) اولین گام‌ها را برای آزادسازی مقررات برداشته است.
کشاورزی نیز به اصلاحات جدی نیاز دارد. در بسیاری از مناطق، از جمله اتحادیه اروپا، غذاهای ویرایش‌شده ژنتیکی (Gene-edited) تحت همان قوانین محصولات تراریخته (GM) قرار می‌گیرند، درحالی‌که این دو فناوری بسیار متفاوت‌اند: در محصولات ویرایش‌شده ژنی، فقط ژن‌های خود گیاه تغییر داده می‌شوند، نه اینکه ژن‌های گونه‌های دیگر به آن اضافه شود. بریتانیا، با توجه به تهدید تغییرات اقلیمی علیه امنیت غذایی، در آستانه اجرای قوانین جدید و آزادی‌خواهانه‌تر در مورد محصولات ویرایش‌شده ژنی است—اتحادیه اروپا نیز باید همین مسیر را دنبال کند.
با این حال، اعتماد عمومی به نهادهای ناظر و دانشمندان می‌تواند به یک چالش تبدیل شود. یکی از نگرانی‌های بالقوه، انتصاب رابرت اف. کندی جونیور به‌عنوان وزیر بهداشت آمریکاست. او در درمان‌های CRISPR سرمایه‌گذاری کرده، اما در عین حال مخالف محصولات تراریخته است. اگر آمریکا در این حوزه عقب‌نشینی کند یا مسیر پیشرفت را معکوس کند، این یک ضربه جدی به علم، پیشرفت، و بشریت خواهد بود.